WHITE-PAPER SOBRE INOVAÇÃO BIOFARMACÊUTICA

Abril 2013

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Índice

Sumário Executivo ...................................................................................................................... 3

1. Valor da Inovação Biofarmacêutica ......................................................................................... 5

1.1. Valor clínico da inovação biofarmacêutica ........................................................................ 6

1.2. Valor económico da inovação biofarmacêutica ................................................................. 7

1.3. Processo de Investigação & Desenvolvimento (I&D) na área biofarmacêutica ................... 9

1.4. Colaboração entre a Indústria Biofarmacêutica e as Instituições Académicas Empresas Start-up .................................................................................................................................. 9

1.5. Terapêutica personalizada ............................................................................................. 10

2. Produtos biofarmacêuticos originais e produtos biossimilares .............................................. 11

2.1. Medicamentos biológicos ou biofármacos ...................................................................... 11

2.2. Medicamentos biossimilares .......................................................................................... 12

2.3. Aspetos de segurança dos medicamentos biológicos/biossimilares ................................ 12

2.4. Substituição automática ................................................................................................ 13

2.5. Nomenclatura ................................................................................................................ 14

2.6. Extrapolação de indicações terapêuticas ........................................................................ 15

2.7. Necessidade de enquadramento regulamentar .............................................................. 16

3. Inovação Biofarmacêutica e a Sustentabilidade do SNS ......................................................... 16

3.1. Os medicamentos biológicos e o controlo do investimento público ................................ 17

3.2. Necessidade de um ambiente regulamentar estável ....................................................... 17

3.3. Acesso equitativo e atempado dos doentes aos Medicamentos Inovadores .................... 18

3.4. Utilização racional dos medicamentos biológicos ........................................................... 19

4. Referências .......................................................................................................................... 20

3

Sumário Executivo

A Indústria Biofarmacêutica investe constantemente na inovação lançando novos produtos

todos os anos. Em 2011 foram aprovados a nível global 16 novos medicamentos.

O setor biofarmacêutico tem tradicionalmente desempenhado um papel fundamental na

pesquisa e na triagem de moléculas com eficácia e segurança, bem como na otimização dos

processos e procedimentos de produção.

A excelência da investigação realizada em Portugal é reconhecida internacionalmente. No

entanto, a falta de enquadramento legislativo e regulamentar da inovação no processo de I&D

tem contribuído para a diminuição da sua competitividade nesta área e limitado a participação

em programas europeus de financiamento à investigação.

Neste âmbito é fundamental promover a interação entre os setores da indústria e da academia

para melhorar a produtividade da I&D. Novos modelos de colaboração constituem

oportunidades para novos modelos de negócio e financiamento das empresas start-up

nacionais e das instituições académicas.

O valor da inovação biofarmacêutica resulta do seu contributo para a sociedade,

nomeadamente pela redução na mortalidade e pelo consequente aumento da esperança e da

qualidade de vida, levando ainda à redução de futuros custos com a doença, de taxas de

absentismo e ao aumento de produtividade.

Sendo o medicamento a tecnologia de saúde mais custo-efetiva para a sociedade, a avaliação

económica dos medicamentos biológicos deve ter em conta o seu valor acrescentado,

incluindo o seu valor social e contribuição para a gestão eficientes da doença e dos cuidados

de saúde, e não constituir-se em si própria como uma medida de contenção de custo ou como

forma de atrasar o acesso aos novos tratamentos.

4

Resulta, ainda, do conhecimento científico actual que os biossimilares não são cópias exatas do

medicamento inovador, pelo que não são iguais, nem na função nem na segurança. Pequenas

diferenças no processo de produção e/ou na estrutura dos biofármacos podem contribuir para

um perfil diferenciado em termos de segurança e eficácia.

Por essa razão a substituição automática de medicamentos biológicos (inovador – biossimilar

ou vice-versa) não é recomendada devido aos riscos de segurança associados.

Cabe ao Estado a responsabilidade de garantir o acesso e a segurança dos doentes em relação

aos medicamentos biológicos. É importante e urgente que as autoridades de saúde se

pronunciem sobre os actuais procedimentos de acesso ao mercado dos medicamentos

inovadores e que possam, igualmente, emitir recomendações para a prescrição, dispensa e

utilização dos medicamentos biológicos em Portugal.

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1. Valor da Inovação Biofarmacêutica

A Biotecnologia criou novas gerações de produtos terapêuticos e fornece atualmente

ferramentas importantes para a descoberta de novos medicamentos e novas formas de

diagnóstico in-vitro.

Os produtos biofarmacêuticos são substâncias biológicas, ou seus derivados, que se

assemelham às substâncias naturais encontradas no corpo humano. Estes biofármacos são

moléculas maiores do que as moléculas químicas dos medicamentos tradicionais. São

também mais complexos de produzir e de administrar. Os biofármacos são produzidos por

meio de processos biotecnológicos, em vez de isolados a partir de materiais biológicos ou

criados através de técnicas de síntese química.

Os biofármacos que se encontram hoje em dia no mercado incluem proteínas terapêuticas

recombinantes, tais como a insulina humana, hormona de crescimento humano, os anticorpos

monoclonais, interferões, enzimas terapêuticas, receptores solúveis, ou citocinas. Os produtos

de terapias avançadas, tais como as terapias baseadas em células, são também derivados da

biotecnologia e estão agora a chegar ao mercado, existindo atualmente dois destes produtos,

um na Europa e outro nos EUA.

O processo de I&D biofarmacêutico é complexo, dispendioso, longo e de elevado atrito. Para

que todos, e especialmente os doentes, possam beneficiar de novos medicamentos

inovadores, a Europa tem que continuar a promover a inovação biofarmacêutica e definir

estratégias a nível europeu e nos Estados-Membros para recompensar devidamente o valor

destes medicamentos.

O tratamento do cancro ou de distúrbios metabólicos e imunológicos são alguns exemplos de

áreas terapêuticas para as quais foram desenvolvidos produtos biofarmacêuticos. Atualmente,

os medicamentos de biotecnologia aprovados já permitem tratar ou ajudar a prevenir ataques

cardíacos, acidentes vasculares cerebrais, anemia, diabetes, hemofilia, esclerose múltipla,

6

cancro da mama ou nos rins, artrite reumatoide, doença de Crohn, psoríase, leucemia, fibrose

cística, osteoporose e linfoma, entre outras doenças.

1.1. Valor clínico da inovação biofarmacêutica

O valor clínico da inovação biofarmacêutica é sentido por dezenas de milhões de doentes na

Europa. De acordo com o reportado pela EuropaBio (20111), existem atualmente 418 novos

medicamentos e vacinas biotecnológicas em desenvolvimento para utilização em mais de 100

doenças. Destes, 210 são para o tratamento do cancro, 50 para o tratamento de doenças

infeciosas e 44 para o tratamento de doenças autoimunes. Neste momento, os medicamentos

biotecnológicos já representam cerca de 20% de todos os medicamentos comercializados e

50% de todos os medicamentos em desenvolvimento.

A Indústria Biofarmacêutica investe constantemente na inovação lançando novos produtos

todos os anos. Em 2011 foram aprovados a nível global 16 novos medicamentos.

Pela primeira vez na história da saúde humana, a biotecnologia está a permitir o

desenvolvimento e/ou produção de tratamentos para um conjunto importante de doenças

raras de origem genética. Embora individualmente raras, coletivamente estas doenças afetam

cerca de 20 a 30 milhões de europeus e suas famílias.

Os novos medicamentos biofarmacêuticos conjugados com uma melhoria na prevenção e no

diagnóstico de doenças contribuem significativamente para a redução da mortalidade e

incapacidade causadas por muitas doenças.

Exemplo 1: Diabetes

Nos últimos anos foram desenvolvidas oito novas classes de medicamentos para diabetes,

permitindo novas abordagens para o tratamento da doença. Como resultado destas inovações,

as pessoas recentemente diagnosticadas com diabetes possuem maior esperança média de

vida do que as diagnosticadas há 10 ou 20 anos.

1 http://www.europabio.org/healthcare-biotech-facts-figures (acedido em 16 novembro 2012)

7

Exemplo 2: Cancro

No caso das pessoas diagnosticadas com cancro entre 1975 e 1979, a taxa de sobrevivência a

cinco anos era de 49%. Para os diagnosticados em 2003 (as mais recentes taxas de

sobrevivência a cinco anos disponíveis), foi de 67%. Para as crianças, a taxa de sobrevivência a

cinco anos subiu de 58%, para os diagnosticados entre 1975 e 1977, para mais de 80% nos dias

de hoje (1).

Exemplo 3: Artrite Reumatóide

As novas opções terapêuticas biofarmacêuticas, em associação com os medicamentos

tradicionais, retardam a progressão da doença de forma dramática, contribuindo para a

melhoria na qualidade de vida das pessoas com esta doença incapacitante. Um estudo

mostrou que os doentes submetidos a tratamento combinado têm uma probabilidade de 50%

de remissão completa, em comparação com uma probabilidade de 28% nos que tomaram

somente os medicamentos tradicionais (2). Outro estudo demonstra uma redução de 26% em

perda de produtividade laboral nos doentes com Artrite Reumatóide aderentes à terapêutica

(3).

Os medicamentos biofarmacêuticos podem impedir a progressão da doença e as

subsequentes complicações graves, permitindo aos doentes viver uma vida produtiva e

ativa.

1.2. Valor económico da inovação biofarmacêutica

Apesar dos constrangimentos de ordem económica que o País enfrenta, importa que os

decisores políticos e a opinião pública não percam de vista o inestimável valor do

medicamento biofarmacêutico e as conquistas proporcionadas pela constante inovação

terapêutica.

O valor económico dos medicamentos é normalmente confundido com o seu custo, o que

conduz a uma imagem limitada e muitas vezes errónea do valor económico da inovação

biofarmacêutica. Quando se discutem os custos em saúde, o custo dos cuidados médicos e os

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gastos em medicamentos, estes são muitas vezes considerados de forma isolada, sem

qualquer consideração sobre o impacto que o uso de medicação apropriada pode ter na

redução dos custos globais, prevenindo ou retardando o curso da doença.

Os custos para a Segurança Social, para o Serviço Nacional de Saúde e para a sociedade em

geral com doenças tais como, as doenças oncológicas, as autoimunes, as infeciosas ou as

musculo-esqueléticas são extraordinariamente elevados. Entre os mais importantes destacam-

se os custos associados aos internamentos, aos cuidados de saúde inerentes à patologia e aos

elevados índices de redução de produtividade. Por sua vez, a despesa associada aos

medicamentos biofarmacêuticos pode não chegar a atingir 10% da despesa total associada ao

tratamento destas doenças (4) e contribui de forma significativa para o aumento da

produtividade e o regresso à vida ativa dos doentes, diminuindo de forma expressiva os custos

da Segurança Social originados por baixas e reformas antecipadas. Os efeitos positivos dos

medicamentos biofarmacêuticos, enquanto armas de combate a estas doenças incapacitantes,

estão reconhecidamente demonstrados em todo o Mundo.

O medicamento é a tecnologia de saúde mais custo-efetiva para a sociedade, devido ao seu

valor preventivo e terapêutico e ao consequente aumento da esperança e da qualidade de

vida, levando à redução de futuros custos de doença, de taxas de absentismo e ao aumento

de produtividade.

Apesar da influência decisiva do medicamento no bem-estar social, económico, e no aumento

da esperança média de vida (responsável por cerca de 40% do aumento de 30 anos na

esperança de vida nos últimos 100 anos), políticas centradas unicamente na redução dos

custos, como forma de aliviar a pressão dos orçamentos públicos, e na limitação do acesso à

inovação produzirão impactos negativos no desenvolvimento social a médio prazo.

Sem uma estratégia concertada, a carga da doença para a sociedade irá conduzir, de forma

inevitável a aumentos da despesa em saúde a longo prazo, e resultará numa proporção cada

vez maior da despesa dos Orçamentos da Saúde e da Segurança Social alocada a custos

indiretos.

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1.3. Processo de Investigação & Desenvolvimento (I&D) na área biofarmacêutica

As novas tecnologias, e a biotecnologia em particular, podem melhorar significativamente a

produtividade e a eficiência dos processos de I&D. Permitem, não só, uma análise e validação

mais acessível dos medicamentos em investigação, mas também novos conhecimentos

científicos que conduzem ao desenvolvimento de novas opções terapêuticas.

No âmbito da melhoria dos processos de investigação do medicamento, a indústria

biofarmacêutica tem realizado grandes investimentos na compreensão da fisiopatologia das

doenças, e na melhoria dos sistemas de monitorização dos doentes. Nos últimos anos, a FDA

(Agência Americana do Medicamento) e a EMA (Agência Europeia do Medicamento) têm

colocado maior ênfase na vigilância pós-comercialização, com novas avaliações de risco e

requisitos de mitigação de risco. Os estudos PASS (Post-comercialization safety studies), de

natureza observacional, são um exemplo desta metodologia. Porém, como o nome indica,

estes estudos são implementados após a comercialização do medicamento, pelo que atrasos

no processo de definição de preço e comparticipação impossibilitam Portugal de participar em

estudos inovadores e que trazem retorno financeiro, formação e treino para as unidades de

saúde.

A falta de enquadramento legislativo e regulamentar da inovação no processo de I&D

diminui a competitividade de Portugal e limita a sua participação em programas europeus de

financiamento à investigação.

Em Portugal o setor da biotecnologia é recente, emprega principalmente doutorados e

apresenta uma forte ligação às instituições académicas. Existem vários exemplos de protocolos

estabelecidos entre empresas nacionais e a indústria farmacêutica internacional.

1.4. Colaboração entre a Indústria Biofarmacêutica e as Instituições Académicas Empresas

Start-up

O setor biofarmacêutico tem tradicionalmente desempenhado um papel fundamental na

pesquisa e na triagem de moléculas com eficácia e segurança, bem como na otimização dos

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processos e procedimentos de produção. Porém, face aos avanços tecnológicos e da ciência, é

difícil o sector biofarmacêutico agregar este conhecimento, pelo que este se encontra disperso

pelas instituições de investigação académicas. Por exemplo, estudos de investigação básica

desenvolvidos pelo setor académico têm identificado muitos alvos biológicos. Num contexto

de inovação, a proximidade e a interação entre estes dois setores assume, assim, uma grande

preponderância no campo da descoberta de novos medicamentos.

Consequentemente, verifica-se um aumento de capital e investimento em instituições

académicas em áreas-chave de inovação biotecnológica, como a identificação e validação de

alvos biológicos, triagem de moléculas e transferência de tecnologia.

Paralelamente, o sector biofarmacêutico tem vindo a investir em empresas start-up que são

empresas inovadoras, geralmente spin-offs das instituições académicas. Estas empresas

constituem oportunidades de inovação, quer numa estratégia de pipeline por colaboração no

desenvolvimento de produto inovador, quer numa estratégia de serviços de apoio à I&D

biofarmacêutica.

A excelência da investigação realizada em Portugal é reconhecida internacionalmente. Neste

âmbito é fundamental promover a interação entre os setores da indústria e da academia

para melhorar a produtividade da I&D. Novos modelos de colaboração constituem

oportunidades para novos modelos de negócio e financiamento das empresas start-up

nacionais e das instituições académicas.

1.5. Terapêutica personalizada

Hoje é sabido que as variações genéticas entre doentes podem resultar em respostas

diferentes para o mesmo medicamento. O estudo de como os genes afetam a forma como

uma pessoa reage aos medicamentos é chamado farmacogenética.

Até ao momento foram já identificadas mais de 3 milhões de variações genéticas. Esta

informação permite prever se um dado medicamento pode ser eficaz, ineficaz ou tóxico em

certos indivíduos.

11

Existem, inclusivamente, vários testes genéticos que permitem definir o melhor tratamento

para doentes com leucemia infantil, doenças cardíacas ou cancro da mama. Por exemplo, para

este último, 30% dos casos são caracterizados pela sobre-expressão da proteína HER2, pelo

que esta informação se torna relevante para a decisão terapêutica. Encontram-se em

desenvolvimento testes genéticos para outras doenças, tais como a asma e a depressão.

O desenvolvimento de opções terapêuticas que dependem da utilização de um teste de

diagnóstico tem vindo a tornar-se cada vez mais comum. Estes testes permitem

individualizar, ou personalizar o tratamento, identificando os doentes que são mais

propensos a responder, ou que estão em risco de sofrer um determinado efeito adverso.

A incorporação da terapêutica personalizada nos sistemas de saúde pode ajudar a resolver

muitas ineficiências, como a dosagem por tentativa e erro, internamentos por reações

adversas a medicamentos, diagnósticos tardios e tratamentos paliativos.

2. Produtos biofarmacêuticos originais e produtos biossimilares

2.1. Medicamentos biológicos ou biofármacos

Os medicamentos biológicos são substâncias fabricadas por células vivas geralmente

geneticamente modificadas. Pequenas variações nas células, nos seus nutrientes ou no

ambiente e condições de crescimento, podem causar diferenças significativas no produto

final e suas propriedades.

A caracterização exata de um medicamento biológico não é possível hoje em dia, considerando

os atuais métodos analíticos disponíveis. A correspondência da ‘impressão digital’ é, em

grande parte, alcançada mediante esforços rigorosos para controlar as condições de produção,

de variação nos nutrientes e do ambiente das células.

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2.2. Medicamentos biossimilares

Os medicamentos biossimilares são definidos pela Organização Mundial da Saúde como

medicamentos biológicos que são similares em termos de qualidade, segurança e eficácia a

medicamentos biológicos de referência já aprovados.(5)

Como referido acima, os medicamentos biológicos são difíceis de produzir e de replicar pois

pequenas diferenças no processo de produção podem originar produtos completamente

diferentes. Logo, é praticamente impossível ter cópias exatas dos medicamentos biológicos e

por isso os biossimilares não são “cópias” dos medicamentos de referência, apresentando

apenas similaridade.

Biossimilares não são genéricos. Os biossimilares não são cópias exatas do medicamento

inovador, pelo que não são iguais, nem na função nem na segurança.

Dada a estrutura complexa dos produtos biológicos, os estudos analíticos não bastam para

demonstrar similaridade (não “igualdade”). Em muitos casos são necessários ensaios clínicos e

experiência clínica para resolver algumas incertezas quanto à “estrutura-função” dos

medicamentos e para demonstrar a equivalência em termos de segurança e de eficácia.

2.3. Aspetos de segurança dos medicamentos biológicos/biossimilares

A segurança do doente é a prioridade.

Grande parte dos medicamentos biológicos são habitualmente injetados ou perfundidos nos

doentes em meio hospitalar e podem potencialmente causar uma reação imunitária. Esta pode

não ter consequências clínicas, mas nalguns casos pode originar uma eficácia sub-terapêutica

ou reações adversas graves.

Pequenas diferenças no processo de produção ou na estrutura de um biológico podem

contribuir para uma mudança na eficácia ou para uma reação adversa nos doentes. Por esta

razão, os biossimilares podem dar origem a respostas imunitárias diferentes.

13

O fabrico de um medicamento biológico seguro e eficaz requer inúmeras etapas

cuidadosamente executadas para assegurar que a complexa estrutura do produto biológico é

replicada com precisão, sempre que é produzido um novo lote. As diferenças nas

características estruturais do biossimilar em relação ao medicamento inovador podem afetar a

sua atividade clínica e o perfil de segurança,

2.4. Substituição automática

A substituição consiste na possibilidade de troca de um medicamento biológico por outro,

habitualmente de um inovador por um biossimilar. A substituição automática significa que a

troca de medicamentos ocorre sem a autorização por parte do médico.

O conhecimento científico atual não sustenta a substituição de um medicamento biológico

original por outro, nem de um medicamento biológico original por um medicamento

biossimilar.

Existem diferenças entre os medicamentos biológicos originais e os biossimilares, pelo que

alternar diferentes medicamentos biológicos não-idênticos num mesmo doente constitui um

risco potencial de segurança (incluindo imunogenicidade, perda de eficácia ou resposta

exacerbada).

A substituição automática de medicamentos biológicos não é recomendada devido aos riscos

de segurança associados.

Os planos de farmacovigilância pós-comercialização devem permitir avaliar estes casos,

monitorizando e avaliando os riscos de segurança. Qualquer sistema de substituição que não

esteja assente na precaução e na rastreabilidade pode criar riscos desnecessários para a

segurança do doente.

A Agência Europeia do Medicamento declarou que “uma vez que os biossimilares e os

medicamentos biológicos de referência não são idênticos, a decisão de tratar um doente com

14

um medicamento de referência, ou um medicamento biossimilar, deve ser tomada segundo a

opinião de um profissional de saúde qualificado”.

A substituição automática do medicamento utilizado (inovador – biossimilar ou vice-versa)

deve ser considerada uma alteração ao tratamento do doente e não deve ser uma prática,

sem o consentimento do médico prescritor. (6,7)

Num doente bem controlado com um determinado medicamento biológico não deve ocorrer a

substituição do seu tratamento por razões exclusivamente económicas (7). Neste sentido,

alguns países Europeus ,como a França, proibiram a substituição automática de biológicos.

Cabe ao Estado a responsabilidade de garantir a segurança dos doentes. É importante e

urgente que as autoridades se pronunciem sobre este assunto.

2.5. Nomenclatura

O médico prescritor deve poder distinguir entre o medicamento biológico original e o

medicamento biossimilar. Deve igualmente distinguir diferentes medicamentos biossimilares.

Uma nomenclatura distinta para todos os medicamentos biológicos, incluindo biossimilares,

permite assegurar que os doentes recebem o que é prescrito pelo médico e

inequivocamente rastrear potenciais efeitos adversos.

A melhor forma para assegurar que os prescritores, doentes e outros profissionais de saúde

conseguem distinguir o medicamento prescrito e dispensado é através de uma denominação

comum internacional distinta (p.ex. incluindo um sufixo como –BS1, -BS2, etc) e da inclusão de

uma denominação comercial, por marca ou indicação do nome do titular da autorização de

introdução no mercado entre os elementos identificadores dos medicamentos biológicos,

incluindo nas prescrições feitas no contexto dos cuidados de saúde transfronteiriços.

Em caso de acontecimento adverso, é necessário rastrear e identificar corretamente qual o

medicamento biológico que originou este efeito.

15

É fundamental garantir a consistência com a Diretiva Europeia da Farmacovigilância (Directiva

2010/84/UE do Parlamento Europeu e do Conselho de 15 de Dezembro de 2010), que requer

que todos os Estados Membros “assegurem que (...) são tomadas todas as medidas

apropriadas para identificar todos os medicamentos biológicos receitados, distribuídos ou

vendidos no seu território (...)”

2.6. Extrapolação de indicações terapêuticas

Segundo as orientações da EMA, nos casos em que o medicamento original tem mais do que

uma indicação, a eficácia e a segurança do biossimilar necessita de ser justificada ou, se

necessário, demonstrada separadamente para cada uma das indicações.

Assim, nos casos em que o medicamento biológico inovador tem mais do que uma indicação, o

Resumo de Características do Medicamento (RCM) do medicamento biossimilar deve incluir

informação relativa às indicações para as quais foi demonstrada segurança e eficácia em

ensaios clínicos controlados, bem como às indicações para as quais não foram realizados

estudos clínicos (i.e., em caso de extrapolação sem demonstração independente de segurança

e eficácia).

A extrapolação de uma indicação para outra, por exemplo no caso dos anticorpos

monoclonais, não é geralmente adequada devido à complexidade das patologias para as quais

os medicamentos biológicos têm indicação, bem como devido às características dos doentes,

regime de tratamento e medicação concomitante.

Os biossimilares não devem ser automaticamente aprovados para as mesmas indicações dos

medicamentos inovadores; apenas devem ser aprovados nas indicações em que

demonstraram segurança e eficácia. A extrapolação entre indicações exige avaliações bem

fundamentadas.

Os estudos mínimos para efeitos de comparabilidade devem ser estudos de farmacocinética,

farmacodinâmica e de eficácia clínica. (8)

16

2.7. Necessidade de enquadramento regulamentar

Considerando a natureza complexa dos medicamentos biológicos, para os quais o perfil

benefício/risco deve ser cuidadosamente monitorizado torna-se importante que as

Autoridades de Saúde emitam recomendações para a prescrição, dispensa e utilização de

medicamentos biológicos em Portugal, à semelhança do que já aconteceu noutros Estados

Membros, como é o caso do Reino Unido(9), França(10), Espanha(10), Itália(10) e Holanda(11). Tal

medida revela-se de caráter urgente uma vez que atualmente a prescrição, dispensa e

utilização dos medicamentos biológicos em Portugal ainda não se encontra abrangida por

normas específicas, tendo em conta as especificidades destes medicamentos.

Alternar diferentes fármacos biológicos num mesmo doente constitui um risco de segurança

acrescido para o doente, devido ao potencial imunogénico destes fármacos. Como tal, as

orientações aos profissionais de saúde a emitir pelas Autoridades de Saúde devem

recomendar que qualquer alteração ao tratamento com medicamentos biológicos deve

apenas ser realizada pelo médico prescritor e que os doentes têm o direito de ser

informados sempre que for alterado o medicamento que estão a receber. A substituição

automática de medicamentos biológicos sem o consentimento prévio do prescritor não deve

ser uma prática aceitável.

Para uma monitorização adequada da segurança dos medicamentos biológicos é essencial

identificar e rastrear os medicamentos na prática clínica. Assim, as Autoridades de Saúde

deverão promover a adoção de medidas para melhorar a correta rastreabilidade dos

medicamentos biológicos administrados aos doentes. A prática de prescrição por DCI não

deverá aplicar-se aos medicamentos biológicos, mesmo a nível hospitalar, dado que promove

indiretamente a substituição automática devendo ser implementados mecanismos que

permitam identificar o medicamento biológico exato e o respectivo número de lote utilizado

em cada doente.

3. Inovação Biofarmacêutica e a Sustentabilidade do SNS

17

3.1. Os medicamentos biológicos e o controlo do investimento público

As doenças crónicas estão entre as mais prevalentes e onerosas dos sistemas de saúde, sendo

no entanto frequentemente as mais simples de prevenir.

Uma abordagem integrada, que inclua programas de prevenção, rastreio precoce,

diagnóstico e tratamento atempado, pode conduzir a uma utilização mais eficiente dos

recursos dos serviços de saúde, gerando poupanças significativas.

Tais políticas, apesar do investimento inicial, conduzirão também a uma utilização mais

eficiente dos medicamentos inovadores, permitindo-lhes libertar recursos a montante para

outros pontos do sistema, tal como evidenciado pelo valor económico dos medicamentos

biofarmacêuticos.

A avaliação da despesa com medicamentos, quando feita de forma isolada, não permite uma

visão real da contribuição relativa dos vários componentes dos sistemas de saúde.

Uma análise mais cuidadosa permitirá observar que os medicamentos biológicos são uma

alternativa aos cuidados de saúde mais onerosos. A sua utilização constitui uma das despesas

de saúde mais eficientes sendo, no entanto, sujeita um controlo muito rigoroso em

comparação com outras despesas do orçamento da saúde.

3.2. Necessidade de um ambiente regulamentar estável

Desde 2005 que a Indústria Farmacêutica tem vindo a absorver as descidas de preços dos

medicamentos sujeitos a receita médica com o objetivo de controlo da despesa pública.

Esta contribuição não tem sido, contudo, considerada suficiente para o Estado, e toda a cadeia

de valor do medicamento se encontra ameaçada em termos da sua própria sustentabilidade

com repercussões que já se fazem sentir ao nível de emprego, investimento e dos contributos

fiscais do setor para a economia portuguesa.

18

A reforçar o impacto negativo das reduções de preço surgem os atrasos no acesso dos novos

medicamentos ao nível do sistema de saúde, mediante um processo de avaliação que, embora

tenha feito um caminho importante, não observa a sua consolidação nos aspetos que

necessitam de ser alterados.

Metodologias de preço e comparticipação estáticas devem evoluir para abordagens mais

flexíveis, alinhadas com uma visão diferenciada do valor acrescentado do medicamento

biológico, incluindo o seu valor social e contribuição para a gestão eficiente da doença e dos

cuidados de saúde.

Reduções constantes no preço dos medicamentos e limitações no acesso dos doentes aos

medicamentos biológicos não são a solução para controlar os gastos do Serviço Nacional de

Saúde, uma vez que trazem apenas benefícios de curto prazo, com consequências muito

negativas para os doentes, para a atividade da Indústria Farmacêutica, e impõem severas

restrições no acesso à inovação.

3.3. Acesso equitativo e atempado dos doentes aos Medicamentos Inovadores

As empresas de biotecnologia reconhecem a necessidade de se caminhar no sentido de uma

avaliação global, em relação às intervenções em saúde e, nesse contexto, poderem ser feitas

escolhas fundamentadas no valor que a tecnologia representa sob o ponto de vista clínico,

social e económico.

As empresas de biotecnologia reconhecem na Avaliação de Tecnologias de Saúde (ATS) um

modelo de quantificação e qualificação do valor da inovação. Sendo baseado no valor, existem

aspetos de temporalidade, ajustamento das condições de avaliação, aplicação de princípios de

transparência e de flexibilidade que são determinantes.

Os atuais procedimentos de acesso ao mercado dos medicamentos inovadores podem

atrasar, significativamente, o acesso dos doentes a novos tratamentos. É essencial garantir o

cumprimento dos prazos legais no acesso efetivo a medicamentos inovadores.

19

Enquanto que alguns dos novos medicamentos representam desenvolvimentos terapêuticos

revolucionários, outros permitirão obter benefícios incrementais em relação a tratamentos

existentes, oferecendo um perfil melhorado da sua eficácia, tolerabilidade ou modo de

administração. Estes benefícios incrementais são importantes, traduzindo-se em diferenças

verdadeiras na vida de cada doente.

A Avaliação Económica de Medicamentos deve consistir na avaliação dos benefícios diretos e

indiretos de novas opções terapêuticas, e não como medida de contenção de custo ou como

forma de atrasar o acesso aos novos tratamentos.

3.4. Utilização racional dos medicamentos biológicos

A promoção de práticas efetivas de utilização racional de medicamentos deve ter como

principal objetivo a qualidade dos cuidados de saúde e do tratamento dos doentes, com vista à

obtenção de melhores resultados clínicos. A utilização racional não deverá ser interpretada

como racionalização, mas como tratamento efetivo. Portanto são necessárias verdadeiras

medidas de monitorização, indicadores, métricas e metas que traduzam este objetivo.

A segurança do doente e a qualidade na utilização do medicamento devem constituir uma

preocupação e ser o foco da Política de Saúde e do Medicamento, devendo ser promovidas

ações que visem a correta utilização por parte do doente.

É necessário garantir a boa utilização do medicamento, através de programas de adesão à

terapêutica que visem melhorar a informação e sensibilização dos doentes e profissionais de

saúde.

A Indústria Farmacêutica tem tido e continuará a ter uma postura de responsabilidade,

mostrando-se totalmente disponível para encontrar soluções com o Governo para que sejam

criadas condições no nosso País que permitam o acesso de doentes a terapêuticas inovadoras,

de acordo com os padrões Europeus e as mais recentes recomendações clínicas.

A correção de ineficiências do sistema e a melhoria da qualidade da gestão do mesmo, aliada

20

ao entendimento da Indústria Farmacêutica como um parceiro com conhecimento técnico

relevante na busca de soluções efetivas para a saúde em Portugal farão com que os

portugueses deixem de ser considerados no espaço europeu, como atualmente acontece,

doentes de segunda categoria, sem acesso à inovação na área dos medicamentos biológicos.

4. Referências

(1) A. Jemal, et al., “Cancer Statistics, 2010,” CA: A Cancer Journal for Clinicians 60, 5 (2010): 277–300

(2) J.M. Kremer, “COMET’s Path, and the New Biologicals in Rheumatoid Arthritis,” The Lancet 372, 9636 (2008):

347–348

(3) Integrated Benefits Institute, A Broader Reach for Pharmacy Plan Design, San Francisco: IBI, May 2007

(4) MHRA newsletter, volume 1, Issue 7, February 2008,

www.mhra.gov.uk/Publications/Safetyguidance/DrugSafetyUpdate/CON2033917

(5) OMS. Guidelines on evaluation of similar Biotherapeutic products (sbps). Biotherapeutics, available at

http://www.who.int/biologicals/areas/biological_therapeutics/BIOTHERAPEUTICS_FOR_WEB_22APRIL2010.pdf

(6) Mellstedt H, Nierderwieser D, Ludwig H. The challenge of biosimilars. Annals of Oncology. 2008. 19: 411-419.

(7) Barosi, G., Bosi, A., Abbrachio, M., et al. Key concepts and critical issues on epoetin and filgrastim biosimilars. A

position paper from the Italian Society of Hematology, Italian Society of Experimental Hematology, and Italian

Group for Bone Marrow Transplantation. Haematologica 2011; 96(7):937-942.

(8) EMEA Committee on Medicinal Products for Human Use (CHMP) Guideline on Similar Biological Medicinal

Products, CHMP/437/04, 30 Oct.

(9) MHRA newsletter, volume 1, Issue 7, February 2008,

www.mhra.gov.uk/Publications/Safetyguidance/DrugSafetyUpdate/CON2033917

(10) The impact of biosimilars’ entry in the EU market,

http://ec.europa.eu/enterprise/sectors/healthcare/files/docs/biosimilars_market_012011_en.pdf

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(11) Are biosimilar medicinal products interchangeable?,

http://www.cbg-meb.nl/CBG/en/human-medicines/medicinal+products/biosimilars/Are-biosimilar-medicinal-

products-interchangeable/default.htm