PRODUTOS DE TERAPIAS AVANÇADAS
João Batista S. JúniorGerência de Sangue, Tecidos, Células e Órgãos – GSTCO
Diretoria de Autorização e Registros Sanitários - DiareAgência Nacional de Vigilância Sanitária - Anvisa
Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde: conectando pesquisas e soluções
PRODUTOS TERAPÊUTICOS DE ORIGEM HUMANAV
IGIL
ÂN
CIA
SA
NIT
ÁR
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- Transplantes- Medicina Transfusional- Medicina Reprodutiva- Outros: Oftalmologia, Ortopedia,
Estética- Medicina Regenerativa
productos terapêuticos de carácter excepcional
Proteção da saúde do doador
Seguro
Eficaz / Qualidade
Acessível / Disponível
Segurança do paciente
PRODUCTO
Pro
teção
da saú
de
do
s trabalh
ado
res
WHA40.13 , WHA42.5, WHA44.25, WHA57.18
DOAÇÃO PRODUÇÃO TERAPIA
manipulação mínima
mesma função
TERAPIA CONVENCIONAL
doador receptor
8 MILHOES DE PRODUTOS/ANO
REGULAÇÃO EM TERAPIA CONVENCIONAL
PROCEDIMENTO TERAPÊUTICO: Conselhos Profissionais/Ministério da Saúde
Licenciamento Sanitário
Boas Práticas de Produção e Uso
Fiscalização
Monitoramento: -Indicadores de risco -Indicadores de qualidade -Transporte (nacional e internacional)
PESQUISA CLÍNICA: Sistema CEP/CONEP
Reg
ula
ção
san
itária
Vigilância Pós-Uso
SNVS
DOAÇÃO PRODUÇÃO TERAPIA
manipulação substancial função distinta
TERAPIA AVANÇADA
Produtos de Terapia Celular Avançada
Produtos de Terapia Celular Gênica ex vivo
Produtos de Terapia Gênica in vivo
Produtos de Engenharia de Tecidos
PRODUTOS DE TERAPIA AVANÇADA
Produtos Terapêuticos de Origem Humana
Terapia Convencional Terapia Avançada
Transfusão de sangue Transplante de Células Progenitoras Hematopoéticas Transplantes de Tecidos Células e Tecidos Germinativos em Reprodução Humana
Terapia Celular Avançada Engenharia Tecidual Terapia Gênica à base de células
Combinações com Produtos para Saúde
Sangue, Tecidos, Células e Órgãos
Medicamentos Biológicos
Produtos para Saúde
MODELO REGULATÓRIO ESPECÍFICO
ASPIRINAINSULINA
CELULA EUCARIOTA
“medicamentos vivos” “nova entidade terapêutica”
Produtos de Terapias AvançadasRDC Boas Práticas m Células (CP 270/16)
Produto de Terapia Celular Avançada
Produto de Engenharia Tecidual
produto biológico constituído por células humanas ou seus derivados nãoquimicamente definidos, com a finalidade de obter propriedades terapêuticas,preventivas ou de diagnóstico, por meio de seu modo de ação principal denatureza metabólica, farmacológica e/ou imunológica, para uso autólogo oualogênico em humanos, sendo que (a) foi submetido a manipulação extensa;e/ou (b) desempenha no receptor função distinta da desempenhada no doador.
produto biológico constituído por células humanas organizadas em tecidos ouórgãos que apresenta propriedades que permitam regenerar, reconstituir ousubstituir um tecido ou órgão humano, na presença ou não de suporteestrutural constituído por material biológico ou biocompatível, sendo que (a) foisubmetido a manipulação extensa; e/ou (b) desempenha no receptor funçãodistinta da desempenhada no doador.
Adaptado: EMA, FDA/EUA
Produtos de Terapias Avançadas –RDC Boas Práticas m Células (CP 270/16)
Produto de Terapia Gênica constituído por ou à base de células
produto biológico obtido por meio de transferência de material genético ex vivoem células humanas, com objetivo terapêutico, preventivo ou de diagnóstico,para uso autólogo ou alogênico em humanos.
Adaptado: EMA, FDA/EUA
Boas Práticas Laboratoriais
Estudos Pré-ClÍnicos
Boas Práticas Clínicas
Ensaios Clínicos
Boas Práticas de Fabricação
Registro Sanitário
Pós-Uso
Uso Clínico
FEEDBACK
MODELO REGULATÓRIO PRODUTOS TERAPÊUTICOS
CONTROLE E FISCALIZAÇÃO
Fase de Desenvolvimento
The European Commission has granted a conditional marketing authorization, under Regulation (EC)
726/2004, to Holoclar®, an advanced therapy based on autologous stem cells and capable to restore the
eyesight of patients with severe cornea damage
DECISÃO DA PROCURADORIA ANVISA 2016
Possibilidade de registro/comercialização:
A captação ou obtenção da matéria humana deve decorrer sempre dedoação voluntária e altruística;
Possibilidade do registro como base jurídica o princípio da dignidade dapessoa humana.
Potencialidade do uso terapêutico dos produtos.
AGENDA REGULATÓRIA
MARCO REGULATÓRIO INICIAL
Regulamento de Boas Práticas em Células – 2017/2018
Regulamento para aprovação de Ensaios Clínicos – 2017/2018
Regulamento para solicitação de Registro Sanitário – 2017/2018
Regulamento para Certificação em Boas Práticas - 2018
RDC Boas Práticas de Células (CP 270/16)
Centros de Processamento Celular
.Bancos de Cordão Umbilical/Placentário
.Lab. de CPH Periférico/Medula
.Produtores de Celulares convencionais
Centros de Processamento Celular
.Produtores de Terapias Avançadas
.Centro de Estudos Clínicos
convencional
avançado
- Ensaios Clínicos : somente para fins de registro sanitário
: avaliação simultânea Anvisa e CONEP
: inspeção técnica Anvisa
Consulta Pública 416/2017
PROPOSTA REGULAÇÃO ENSAIOS CLÍNICOS
PROPOSTA REGULAÇÃO ENSAIOS CLÍNICOS
Dossiê de Desenvolvimento Clínico de Produto de Terapia Avançada Investigacional (DDCTA), que é umconjunto de documentos e informações que compõe processo de anuência de Ensaio Clínico com Produtode Terapia Celular Avançada, o qual será submetido à Anvisa, para fins de avaliação da segurança e eficáciado produto;
-Plano de desenvolvimento do produto investigacional,-Brochura do investigador e- Dossiês específicos para cada fase do ensaio clínico Responsabilidades para o patrocinador ou investigador-patrocinador e investigador para assegurar a
rastreabilidade das informações, a proteção ao participante dos ensaios, a qualidade na realização econdução dos ensaios clínicos
Cria estratégias para o monitoramento de alertas (reações adversas); Inspeções em Boas Práticas Clínicas nos centros, patrocinadores dos ensaios ou Organizações
Representativas de Pesquisa Clínica-OPRC; Estabelece critérios para importação de produtos para as pesquisas clínicas.
Projeto e Desenvolvimento
Estudos pré-clínicos
Ensaios clínicos
“Autorização” Provisória
- Dados de segurança e evidências de eficácia- Monitoramento periódico (7 anos)- Distribuição restrita sob responsabilidade
médica- Produção em CPC licenciado
Registro Sanitário
-Dossiê com dados desegurança, eficácia equalidade.
-CPC com Certificaçãode BP
-Biofarmacovigilância
Manipulação extensa
Registro Simplificado
-Dossiê com dados desegurança e eficácia
- CPC com Certificação de BP
- Biofarmacovigilância
PROPOSTA RDC REGISTRO SANITÁRIO
Ensaios Clínicossem intenção de
registro
- CEP/CONEP- Licença Visa local pro
centro produtor (CPC)Manipulação mínima
• Promover o uso de ferramentas de acesso antecipado: reuniões presenciais evirtuais com produtores e pesquisadores
• Elaboração de fluxos e manuais no detalhamento dos requisitos regulatórios
• Harmonização dos requisitos globais: FDA, EMA, ICH, Japão
Rede Nacional de Terapia Celular - 2008Ministério da Saúde Ministério da Ciência e TecnologiaFomento à pesquisa
A Rede Nacional de Terapia Celular (RNTC) é formada por 8 Centros de Tecnologia
Celular localizados em cinco estados brasileiros e por 52 laboratórios selecionados
pelo CNPq (Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico) e pelo
Departamento de Ciência e Tecnologia (Decit) do Ministério da Saúde.
INCENTIVO...
APOIO À ANVISA...
Câmara Técnica de Terapias Avançadas (CAT) Anvisa - Instância colegiada permanente
Assessorar a Anvisa no processo regulatórioParecer consultivo no processo de ensaios clínicos e registros
Dra. Lúcia Silla (médica) - Hospital de Clínicas de Porto Alegre - Universidade Federal do Rio Grande do Sul
Dr. Paulo Roberto Slud Brofman (médico) - CTC da Pontifícia Universidade Católica do Paraná – Membro do Instituto de Tecnologia
Biomédica da Universidade de Erlangen-Nuremberg (ALE)
Dr. Stevens Rehen - (biólogo) LaNCE - Universidade Federal do Rio de Janeiro – Pós-Doutor pela The Scripps Research Institute,
TSRI(EUA)
Dra. Milena Botelho – (bióloga) - CTC do Hospital San Rafael/BA. Doutora pela Harvard University (EUA)
Dr. Sang Won Han (químico) USP/SP- Pós-doutor em Terapia Gênica pela University of Washington (EUA)
Dr. Antônio Carlos Campos de Carvalho (médico)- UFRJ - Professor Titular do Albert Einstein College of Medicine, em Nova York (EUA).
Dr. Radovan Borojevic (biólogo)- UFRJ - Doutor em Biologia - Université de Paris (FRA)
OBRIGADO!!!!!
GERÊNCIA DE SANGUE, TECIDOS, CÉLULAS E ÓRGÃOS
Diretoria de Autorização e Registros
ANVISA
Agência Nacional de Vigilância Sanitária - AnvisaSIA Trecho 5 - Área especial 57 - Lote 200
CEP: 71205-050Brasília - DF
Telefone: 61 3462 6000
www.anvisa.gov.brwww.twitter.com/anvisa_oficialAnvisa Atende: 0800-642-9782