PRODUTOS DE TERAPIAS AVANÇADAS

João Batista S. JúniorGerência de Sangue, Tecidos, Células e Órgãos – GSTCO

Diretoria de Autorização e Registros Sanitários - DiareAgência Nacional de Vigilância Sanitária - Anvisa

Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde: conectando pesquisas e soluções

PRODUTOS TERAPÊUTICOS DE ORIGEM HUMANAV

IGIL

ÂN

CIA

SA

NIT

ÁR

IA

- Transplantes- Medicina Transfusional- Medicina Reprodutiva- Outros: Oftalmologia, Ortopedia,

Estética- Medicina Regenerativa

productos terapêuticos de carácter excepcional

Proteção da saúde do doador

Seguro

Eficaz / Qualidade

Acessível / Disponível

Segurança do paciente

PRODUCTO

Pro

teção

da saú

de

do

s trabalh

ado

res

WHA40.13 , WHA42.5, WHA44.25, WHA57.18

DOAÇÃO PRODUÇÃO TERAPIA

manipulação mínima

mesma função

TERAPIA CONVENCIONAL

doador receptor

8 MILHOES DE PRODUTOS/ANO

REGULAÇÃO EM TERAPIA CONVENCIONAL

PROCEDIMENTO TERAPÊUTICO: Conselhos Profissionais/Ministério da Saúde

Licenciamento Sanitário

Boas Práticas de Produção e Uso

Fiscalização

Monitoramento: -Indicadores de risco -Indicadores de qualidade -Transporte (nacional e internacional)

PESQUISA CLÍNICA: Sistema CEP/CONEP

Reg

ula

ção

san

itária

Vigilância Pós-Uso

SNVS

DOAÇÃO PRODUÇÃO TERAPIA

manipulação substancial função distinta

TERAPIA AVANÇADA

Produtos de Terapia Celular Avançada

Produtos de Terapia Celular Gênica ex vivo

Produtos de Terapia Gênica in vivo

Produtos de Engenharia de Tecidos

PRODUTOS DE TERAPIA AVANÇADA

Produtos Terapêuticos de Origem Humana

Terapia Convencional Terapia Avançada

Transfusão de sangue Transplante de Células Progenitoras Hematopoéticas Transplantes de Tecidos Células e Tecidos Germinativos em Reprodução Humana

Terapia Celular Avançada Engenharia Tecidual Terapia Gênica à base de células

Combinações com Produtos para Saúde

Sangue, Tecidos, Células e Órgãos

Medicamentos Biológicos

Produtos para Saúde

MODELO REGULATÓRIO ESPECÍFICO

ASPIRINAINSULINA

CELULA EUCARIOTA

“medicamentos vivos” “nova entidade terapêutica”

Produtos de Terapias AvançadasRDC Boas Práticas m Células (CP 270/16)

Produto de Terapia Celular Avançada

Produto de Engenharia Tecidual

produto biológico constituído por células humanas ou seus derivados nãoquimicamente definidos, com a finalidade de obter propriedades terapêuticas,preventivas ou de diagnóstico, por meio de seu modo de ação principal denatureza metabólica, farmacológica e/ou imunológica, para uso autólogo oualogênico em humanos, sendo que (a) foi submetido a manipulação extensa;e/ou (b) desempenha no receptor função distinta da desempenhada no doador.

produto biológico constituído por células humanas organizadas em tecidos ouórgãos que apresenta propriedades que permitam regenerar, reconstituir ousubstituir um tecido ou órgão humano, na presença ou não de suporteestrutural constituído por material biológico ou biocompatível, sendo que (a) foisubmetido a manipulação extensa; e/ou (b) desempenha no receptor funçãodistinta da desempenhada no doador.

Adaptado: EMA, FDA/EUA

Produtos de Terapias Avançadas –RDC Boas Práticas m Células (CP 270/16)

Produto de Terapia Gênica constituído por ou à base de células

produto biológico obtido por meio de transferência de material genético ex vivoem células humanas, com objetivo terapêutico, preventivo ou de diagnóstico,para uso autólogo ou alogênico em humanos.

Adaptado: EMA, FDA/EUA

Boas Práticas Laboratoriais

Estudos Pré-ClÍnicos

Boas Práticas Clínicas

Ensaios Clínicos

Boas Práticas de Fabricação

Registro Sanitário

Pós-Uso

Uso Clínico

FEEDBACK

MODELO REGULATÓRIO PRODUTOS TERAPÊUTICOS

CONTROLE E FISCALIZAÇÃO

Fase de Desenvolvimento

The European Commission has granted a conditional marketing authorization, under Regulation (EC)

726/2004, to Holoclar®, an advanced therapy based on autologous stem cells and capable to restore the

eyesight of patients with severe cornea damage

DECISÃO DA PROCURADORIA ANVISA 2016

Possibilidade de registro/comercialização:

A captação ou obtenção da matéria humana deve decorrer sempre dedoação voluntária e altruística;

Possibilidade do registro como base jurídica o princípio da dignidade dapessoa humana.

Potencialidade do uso terapêutico dos produtos.

AGENDA REGULATÓRIA

MARCO REGULATÓRIO INICIAL

Regulamento de Boas Práticas em Células – 2017/2018

Regulamento para aprovação de Ensaios Clínicos – 2017/2018

Regulamento para solicitação de Registro Sanitário – 2017/2018

Regulamento para Certificação em Boas Práticas - 2018

RDC Boas Práticas de Células (CP 270/16)

Centros de Processamento Celular

.Bancos de Cordão Umbilical/Placentário

.Lab. de CPH Periférico/Medula

.Produtores de Celulares convencionais

Centros de Processamento Celular

.Produtores de Terapias Avançadas

.Centro de Estudos Clínicos

convencional

avançado

- Ensaios Clínicos : somente para fins de registro sanitário

: avaliação simultânea Anvisa e CONEP

: inspeção técnica Anvisa

Consulta Pública 416/2017

PROPOSTA REGULAÇÃO ENSAIOS CLÍNICOS

PROPOSTA REGULAÇÃO ENSAIOS CLÍNICOS

Dossiê de Desenvolvimento Clínico de Produto de Terapia Avançada Investigacional (DDCTA), que é umconjunto de documentos e informações que compõe processo de anuência de Ensaio Clínico com Produtode Terapia Celular Avançada, o qual será submetido à Anvisa, para fins de avaliação da segurança e eficáciado produto;

-Plano de desenvolvimento do produto investigacional,-Brochura do investigador e- Dossiês específicos para cada fase do ensaio clínico Responsabilidades para o patrocinador ou investigador-patrocinador e investigador para assegurar a

rastreabilidade das informações, a proteção ao participante dos ensaios, a qualidade na realização econdução dos ensaios clínicos

Cria estratégias para o monitoramento de alertas (reações adversas); Inspeções em Boas Práticas Clínicas nos centros, patrocinadores dos ensaios ou Organizações

Representativas de Pesquisa Clínica-OPRC; Estabelece critérios para importação de produtos para as pesquisas clínicas.

Projeto e Desenvolvimento

Estudos pré-clínicos

Ensaios clínicos

“Autorização” Provisória

- Dados de segurança e evidências de eficácia- Monitoramento periódico (7 anos)- Distribuição restrita sob responsabilidade

médica- Produção em CPC licenciado

Registro Sanitário

-Dossiê com dados desegurança, eficácia equalidade.

-CPC com Certificaçãode BP

-Biofarmacovigilância

Manipulação extensa

Registro Simplificado

-Dossiê com dados desegurança e eficácia

- CPC com Certificação de BP

- Biofarmacovigilância

PROPOSTA RDC REGISTRO SANITÁRIO

Ensaios Clínicossem intenção de

registro

- CEP/CONEP- Licença Visa local pro

centro produtor (CPC)Manipulação mínima

• Promover o uso de ferramentas de acesso antecipado: reuniões presenciais evirtuais com produtores e pesquisadores

• Elaboração de fluxos e manuais no detalhamento dos requisitos regulatórios

• Harmonização dos requisitos globais: FDA, EMA, ICH, Japão

Rede Nacional de Terapia Celular - 2008Ministério da Saúde Ministério da Ciência e TecnologiaFomento à pesquisa

A Rede Nacional de Terapia Celular (RNTC) é formada por 8 Centros de Tecnologia

Celular localizados em cinco estados brasileiros e por 52 laboratórios selecionados

pelo CNPq (Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico) e pelo

Departamento de Ciência e Tecnologia (Decit) do Ministério da Saúde.

INCENTIVO...

APOIO À ANVISA...

Câmara Técnica de Terapias Avançadas (CAT) Anvisa - Instância colegiada permanente

Assessorar a Anvisa no processo regulatórioParecer consultivo no processo de ensaios clínicos e registros

Dra. Lúcia Silla (médica) - Hospital de Clínicas de Porto Alegre - Universidade Federal do Rio Grande do Sul

Dr. Paulo Roberto Slud Brofman (médico) - CTC da Pontifícia Universidade Católica do Paraná – Membro do Instituto de Tecnologia

Biomédica da Universidade de Erlangen-Nuremberg (ALE)

Dr. Stevens Rehen - (biólogo) LaNCE - Universidade Federal do Rio de Janeiro – Pós-Doutor pela The Scripps Research Institute,

TSRI(EUA)

Dra. Milena Botelho – (bióloga) - CTC do Hospital San Rafael/BA. Doutora pela Harvard University (EUA)

Dr. Sang Won Han (químico) USP/SP- Pós-doutor em Terapia Gênica pela University of Washington (EUA)

Dr. Antônio Carlos Campos de Carvalho (médico)- UFRJ - Professor Titular do Albert Einstein College of Medicine, em Nova York (EUA).

Dr. Radovan Borojevic (biólogo)- UFRJ - Doutor em Biologia - Université de Paris (FRA)

OBRIGADO!!!!!

GERÊNCIA DE SANGUE, TECIDOS, CÉLULAS E ÓRGÃOS

Diretoria de Autorização e Registros

ANVISA

sangue.tecidos@anvisa.gov.br

Agência Nacional de Vigilância Sanitária - AnvisaSIA Trecho 5 - Área especial 57 - Lote 200

CEP: 71205-050Brasília - DF

Telefone: 61 3462 6000

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ouvidoria@anvisa.gov.br