Eric Stobbaerts, Diretor, DNDi América Latina

6º ENCONTRO NACIONAL DE INOVAÇÃO EM

FÁRMACOS E MEDICAMENTOS

“ O papel do Estado na P&D para doenças

negligenciadas”

Panorama

Este mapa mostra os países endêmicos para cada doença

com base em dados de 2009-2010 e fronteiras

internacionais (Fonte: www.unitingtocombatntds.org)

Úlcera de Buruli

Doença de Chagas (tripanossomíase

americana)

Cisticercose

Dengue / Dengue grave

Dracunculíase

Equinococose

Fasciolíase

Tripanossomíase humana Africano

Leishmaniose

Lepra

Filariose Linfática

Oncocercose

Raiva

Esquistossomose

Helmintíase transmitida pela terra

Tracoma

Pian ou Frambesia

Carga global de doenças tropicais

negligenciadas

Mercado Farmacêutico Mundial $837 bi em 2009*

Doenças Negligenciadas

Doenças Mais Negligenciadas

Doenças Globais

Doenças Negligenciadas: Afetam Principalmente Países em Desenvolvimento e Estão Fora do Mercado Mundial

*Fonte: IMS Health, 20.04.2010

Fonte: Chirac P, Torreele E. Lancet. 2006 May 12; 1560-1561.

Desequilíbrio Fatal

Doenças tropicais: 18 novos medicamentos

(incl. 8 para malária)

Tuberculose: 3 novos medicamentos

1.3% 21 novos

medicamentos para as Doenças Negligenciadas

98.7% 1,535 novos

medicamentos para outras doenças

(1975-2004)

Doenças tropicais (incluindo a malária) e a tuberculose representam:

• 12% da carga global de doenças

• E apenas 1,3% dos novos medicamentos

Doenças Negligenciadas: Limitações Atuais dos Tratamentos

Precisamos de medicamentos seguros, eficazes e fáceis de usar

Melarsoprol Eflornitina

Ineficazes (resistência)

Tóxicos

Caros

Administração dolorosa

Difíceis de usar

Não registrados em países endêmicos

Patentes restringem alcance

Malária Leishmaniose

Doença do Sono (HAT) Doença de Chagas

HIV Pediátrico

Infecção por Helmintus

Atendendo as Necessidades dos Pacientes que Sofrem de Doenças Negligenciadas

Mas para Pacientes Negligenciados, Após 10 Anos, a Realidade Permanece a Mesma…

Os mais pobres

Moradia em áreas remotas

Carga socioeconômica sobre a família e comunidade

Pacientes marginalizados e sem representação

Um número importante de

colaboradores em doenças tropicais

OMS

Grandes Farmas &

Biotecs

Genéricos & Farmas

Novos mecanismos de Financiamento PPPs & PDPs

Filantropia

Instituições Públicas em

Países Endêmicos

Governos

Mudando para Melhor o Panorama de P&D para as DNs

O Modelo da DNDi

Visão:

Organização de P&D de medicamentos, sem fins lucrativos, voltada às necessidades dos pacientes e que trabalha de forma virtual e em parceria para desenvolver novos tratamentos contra as doenças mais negligenciadas.

Visão & Objetivos da DNDi

Objetivos:

Disponibilizar de 11 a 13 novos tratamentos até 2018 para a doença do sono, doença de Chagas, leishmaniose, malária, HIV pediátrico e infecções por helmintus

Estabelecer um pipeline robusto para as necessidades futuras

Usar e fortalecer as capacidades de P&D disponíveis nos países endêmicos dessas doenças

Das ideias à realização …

1999

- A Campanha de Acesso a Medicamentos Essenciais defende a falta de P&D para doenças negligeciadas

- MSF decide investir o dinheiro do Premio Nobel da Paz no DNDWG (Grupo de Trabalho para Doenças Negligenciadas)

Julho 2003

Criação da DNDi (Iniciativa Medicamentos para Doenças Negligenciadas)

2007

Registro do primeiro tratamento da DNDi: ASAQ

Brasil

Índia

Quênia

Malásia

EUA

RDC

Japão

Sede em Genebra

7 escritórios internacionais

Modelo Focado na Necessidade dos Pacientes e P&D Inovadora

Parceiros Fundadores

• Conselho Indiano de Pesquisa Médica (ICMR)

• Instituto de Pesquisa Médica do Quênia (KEMRI)

• Ministério da Saúde/Malásia

• Fundação Oswaldo Cruz/Brasil

• Médicos Sem Fronteiras (MSF)

• Instituto Pasteur França

• OMS/TDR (observador permanente)

Resultados Atividades de P&D Missão

Orientada pelas

necessidades dos

pacientes

Health

Impact

Um ‘portfólio dinâmico’ em

Doenças Negligenciadas

’

Projetos de P&D em colaboração com

parceiros (públicos & privados)

Fortalecendo Capacidades

‘Advocacy’ Para apoiar os objetivos e fomentar um marco global para saúde essencial

Organização de P&D de Medicamentos Sem Fins Lucrativos

Fortalecendo Parceiros em Países Endêmicos

Vision

Um Modelo de Negócio Alternativo

Ferramentas Públicas de

Saúde

30

75

200

100

90

80

15

A Equipe Dedicada da DNDi no Mundo Mais de 550 Pessoas Comprometidas com a Visão da DNDi

Uma Rede Global Mais de 100 Parceiros de P&D

Balanço das Parcerias Públicas e Privadas no Mundo

December 2011

Diversificação e Relação com Doadores Baseada na Confiança €184M Garantidos dos €400M necessários (2003-2018)

Bill & Melinda Gates Fdn; 42,0

Medecins Sans Frontières; 44,1

Wellcome Trust; 4,2 Other private; 3,4

UK - DFID ; 34,2

Netherlands - DGIS; 17,0

Spain - AECID; 11,0

Switzerland – SDC, Canton of GVA,

4.3

France - AFD, MAEE; 9,3

USA - NIH/NIAID; 2,0

Germany - GTZ; 1,0

European Union – EDCTP, FP 5, 6, 7,

1.2

Global Fund – AmFM, 0.5

Brazil - Fiocruz, CNPQ/FINEP, 0.1

30 de Janeiro de 2012 em Londres: ‘Unidos para

combater as Doenças Tropicais Negligenciadas’ Um ponto de inflecção no panorama das DTNs

Atores globais formam uma coalição

para apoiar a Folha de Rota 2020 para

as DTNs da OMS:

Companhias farmacêuticas

Banco Mundial

Países doadores (RU, EUA, UAE)

BMGF e outros doadores privados

(Mundo Sano)

Ministerios da Saúde em países

endêmicos

DNDi

O resultado para a DNDi?

Acordos (novos, renovados ou

ampliados) com 12 grandes

companhias farmacêuticas

DNDi consegue o maior acesso da

sua história a bibliotecas de

compostos

Utilizando e Fortalecendo as Capacidades de P&D dos Países Endêmicos

Papel Estratégico das Plataformas Regionais por Doença:

Definir a necessidade dos pacientes e o perfil do produto-alvo (TPP)

Fortalecer as estruturas locais

Conduzir pesquisas clínicas (estudos de fase II/III)

Facilitar o registro

Acelerar a implementação dos novos tratamentos (estudos de fase IV & farmacovigilância)

HAT

LV

CHAGAS

O Portfólio da DNDi

Projetos de Longo Prazo Projetos de

Médio Prazo

Projetos de Curto Prazo

• Novas entidades químicas (NCEs)

• Novas formulações (combinações em dose fixa)

• Novas indicações para medicamentos existentes

• Concluir os dossiês de registro

• Extensão geográfica

Modelo de Construção de Portfólio da DNDi: Atender Necessidades Imediatas dos Pacientes e Disponibilizar

Medicamentos Inovadores

December 2011

Descoberta

Desenvolvimento Pré-clínico

Implementação

Nitroimidazol back up (THA)

Triagem

Otimização Consolidada de Líderes

LV-2098 (LV)

Formulações alternativas à Anfotericina B (LV)

Nitroimidazol back up (LV)

Série Fenarimol (Chagas)

K777 (Chagas)

Flubendazol - Macrofilaricida (Helmintos)

Inibidores de Protease melhorados para 1a linha • Prodrogas de LPV/RTV • Novas formulações de LPV/r

Fexinidazol (THA)

Oxaborol SCYX-7158 (THA)

Novos Tratamentos para LV – Bangladesh

Novos tratamentos para LV – África AmBisome®

Miltefosina

Novos tratamentos para LV – (América Latina)

HIV / LV

Azóis E1224 & Biomarcadores (Chagas)

Dosagem Pediátrica do Benznidazol (Chagas)

NECT (Estágio 2 de THA)

Nifurtimox - Eflornitina Co-administração

SSG/PM co-administração

LV na África

Novos tratamentos para LV na Ásia

(Dose única de AmBisome®, 3 combinações)

ASMQ Dose fixa

Artesunato/ Mefloquina

ASAQ Dose fixa

Artesunato/ Amodiaquina

Oxaborol back up (THA)

Principais Colaboradores • Fontes para compostos hit e líderes: GSK, Anacor, Merck, Pfizer, Novartis (GNF, NITD), TB Alliance, ... • Fontes para triagem: Eskitis, Institut Pasteur Korea, SCYNEXIS, Univ. Dundee, ... • Centros de referência para triagem: LSHTM, Swiss Tropical & Public Health Institute, University of Antwerp

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Portfólio DNDi: Mix de Medicamentos Disponíveis & Novas Entidades Químicas (NEQs)

Desenvolvimento Clínico

Novas Entidades Químicas (NEQs)

Fácil de usar Baixo Custo Adaptado ao Campo Sem Patente

6 Novos Tratamentos Desenvolvidos Desde 2007

O Futuro

Alavancar o potencial do Brasil e da região por:

• Estabelecer uma rede de parcerias fortes com o setor publico e privado que sejam ativos na área de desenvolvimento de medicamentos;

• Integração das atividades da DNDi com as prioridades regionais;

• Estimular iniciativas de P&D no âmbito das doenças negligenciadas;

• Construir alianças estratégicas

Um número importante de

colaboradores em doenças tropicais

OMS

Grandes Farmas &

Biotecs

Genéricos & Farmas

Novos mecanismos de Financiamento PPPs & PDPs

Filantropia

Instituições Públicas em

Países Endêmicos

Governos

Mudando para Melhor o Panorama de P&D para as DNs

Grandes

Farmas

& Biotechs

OMS

Instituições públicas em

países endêmicos

Genéricos & Farmas

Um número importante de

colaboradores em doenças tropicais

Filantropia

Novos mecanismos de financiamento Governos PPPs & PDPs

Panorama Global para Garantir Coordenação e Sustentabilidade

Agradecemos a Todos os Parceiros e Doadores!

www.dndi.org.br

via the 4th Sector Health Project implemented by Abt Associates,

Inc.