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AcadêmicosGeovane MaiaSaulo AguiarThaís Prado

Vanessa Lisboa

Eficácia e segurança do estabilizador Dopaminérgico

Pridopidine (ACR16) em pacientes com Doença de Huntington

UNIVERSIDADE FEDERAL DA BAHIAFaculdade de Medicina da Bahia

TERAPEUTICA I

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RESULTADOS• Após a triagem, 58 pacientes foram

randomizados: • 30 - Placebo;• 28 - 50mg/dia de pridopidine.

• Todos pacientes completaram o teste. • A ITT e as populações de segurança consistiram

em todos os pacientes randomizados. • A média de idade foi de 53 anos.• O tempo médio de duração sintomas clínicos da

DH foi de 7,2 anos.

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EFICÁCIA• A mudança da linha de referência na pontuação

cognitiva ponderada não atingiu significância em comparação com o placebo.

• No entanto, a pontuação cognitiva ponderada melhorou significativamente nos pacientes com uso de pridopidine (14%, P < 0,01).

• Movimentos involuntários:•Não foram afetadas por pridopidine; •Não houve piora nas avaliações motoras.

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EFICÁCIA• Pacientes tratados com pridopidine:

• Escore motor, mas não foram significativamente diferentes do placebo.•Média do mMs mudou

significativamente por -2.0 após 2 semanas e -2.3 após 4 semanas.•Não houve alterações significativas no

grupo do placebo.

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UHDRS = Escala unificada de avaliação da Doença de HuntingtonNS = Não estatisticamente significante

mMS = modified motor score

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MUDANÇA DA LINHA-BASE• Pacientes-pridopidine

com mMS superior a 10:•Mudança da linha-

base no grupo de pridopidine em 4 semanas foi estatisticamente significativa em comparação com placebo.

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ANÁLISES DE SUBITENS DA AVALIAÇÃO MOTORA APÓS

4 SEMANAS:• Pacientes com 1 ou >1 no item marcha →

Recuperação completa em 9/24 pacientes com pridopidine e 1/20 em pacientes com placebo;

• Pacientes com disartria na linha-base → Alívio completo em 4/22 pacientes com pridopidine e 0 nos tratados com placebo.

SEGURANÇA• Sem alterações nos sinais vitais, testes de

laboratório ou ECGs.• As reações adversas foram relatadas em:

•37% - Placebo;•54% - Pridopidine.

• RA de gravidade leve:•Cansaço - +pridopidine.

• RA de gravidade moderada: •18% - Placebo;•14% - Pridopidine.•Quedas (+placebo); 1 Fratura do rádio direito, 1 Concussão;

• RA grave:•Pneumonia (Placebo). 10

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FARMACOCINÉTICA• As concentrações plasmáticas de

pridopidine foram:1024 ± 103 nM no dia 14;1061 ± 112 nM no dia 28.

• Para o metabolito principal ACR30, as concentrações plasmáticas foram: 133 ± 14 nM no dia 14;135 ± 16 nM no dia 28.