1

Desafios no Planejamento e Execução de Ensaios Clínicos para Produtos Biológicos,

Ambiente Regulatório, Cadeias de Suprimentos e Riscos

Medicamentos Biológicos

Desenvolvimento e Produção de Medicamentos Biológicos

Biossimilares Quality By Design

Ambiente Regulatório

5

Biofármacos: Biológicos Novos e Biossimilares

Resolução RDC nº 55/2010: “Medicamento Biológico Novo” - “medicamento biológico que

contenha molécula com atividade biológica conhecida, ainda não registrada no país....,”.

“Medicamento Biológico” - “medicamento biológico que contenha molécula com atividade biológica conhecida, já registrada no país,”.

Via de Desenvolvimento Individual ou por Comparabilidade

6

Desafios Regulatórios

Posicionamento do Produto e atendimento de diferentes requisitos entre as agências (FDA, EMA, Brasil e demais mercados não-regulados)

“Guidelines” específicos (produtos e metodologias)

Biológicos obtidos por processos de baixa ou alta complexidade

7

Desafios no Planejamento e Condução

dos Estudos

Planejar os estudos de modo que seja possível detectar qualquer diferença potencial entre biossimilar e referência;

Estudos de PK-PD

Desafios:

Etapa Clínica: Centros de Pesquisas – população especial

Etapa Analítica: Metodologias Validadas (biomarcadores)

Imunogenicidade

Falta de Especialistas e referências prévias para discussão de melhor estratégia e desenho para os estudos

9

Estudo Fase 3

Desafios:

Escolher modelo que permita extrapolação dos resultados

Escolher um desfecho que demonstre não haver diferenças entre os medicamentos

Fundamentar Cálculo Amostral

Estudo Fase 3

• Desafios:

Conhecer desenvolvimento e produto referência Conhecer aspectos clínicos: mecanismo de ação,

duração do tratamento, frequência e via de administração, perfil dos pacientes

Escolher intervalos de coleta e metodologias analíticas Desenhar plano de mitigação de risco: ACs

neutralizantes, reação infusional, etc

Imunogenicidade

Centros de Pesquisa - execução de estudos Fase 1

Biomarcadores – testes analíticos validados para condução de estudos Fase 1 e 3

Metodologia analítica para testes de imunogenicidade

Especialistas em imunogenicidade

Cadeia de Suprimentos

Estratégia Multicêntrica - CROs Centros de Pesquisa Profissionais Revisão Central de Imagens IDMC Cegamento de Medicação eCRF

Cadeia de Suprimentos

Riscos

Alpinismo é uma atividade desportiva de montanhas acima dos 2500 m, que exige uma muito boa condição física, equipamentos adequados , técnicas próprias, e geralmente necessita a presença de um  guias de montanha com uma formação específica, para escolher o percurso e assegurar a  cordada

Biotecnologia

Em 2013, inauguração da Planta Industrial de Biotecnologia com a visita da Presidente Dilma Rousseff e construção da Planta de Bactérias Anaeróbicas.

1) Administração

2) Utilidades

3) P&D

4) Planta Industrial de Biotecnologia

5) Planta de Bactérias Anaeróbicas

Obrigada

debora.rodrigues@cristalia.com.br